加州大学欧文分校的科学家们相信，他们找到了一种独特的抗体，这种抗体有望为色素性视网膜炎的治疗开辟新路径。色素性视网膜炎是一种导致中央视力丧失、夜间视力减退和色觉障碍的眼病。
这项研究的标题为“纳米体结合其细胞外结构域对视紫红质变构调节的结构基础”，已发表在《自然通讯》期刊上。
色素性视网膜炎（RP）是一类遗传性眼病，主要影响眼睛后部的视网膜，导致负责感知光信号的光感受器细胞逐渐死亡。目前尚无治愈RP的有效方法，针对该病的新疗法的研发主要依赖于细胞和基因治疗技术。
UCI的研究团队专注于一种特定的分子，认为它可能为常染色体显性RP（adRP）的治疗提供新思路。这种分子是视紫红质，作为人类视网膜中的重要感光分子，主要存在于视杆光感受器细胞中，其基因突变是adRP的主要成因。
UCI医学院的Donald Bren教授Krzysztof Palczewski博士表示：“超过150种视紫红质的突变会导致视网膜色素变性，这使得靶向基因疗法的开发面临挑战。然而，由于RP的高发病率，研究和开发新治疗方法的资金投入非常可观。”
尽管视紫红质的研究已有一个多世纪，但其将光信号转化为细胞信号的具体机制仍然难以通过实验揭示。在这项研究中，研究人员利用了一种特殊的羊驼衍生抗体，称为纳米体，能够阻止视紫红质的光激活过程，从而使其得以高分辨率研究。
“我们的团队开发了一种通过新机制发挥作用的纳米体，这些纳米体具有高度特异性，能够在细胞外识别目标视紫红质，”UCI医学院的研究员和项目科学家David Salom博士表示。“这使我们能够将这种GPCR锁定在非信号状态。”
科学家们发现，这些纳米体意外地瞄准了视紫红质分子上靠近视黄醛结合位点的位置。他们还发现，这些纳米体的稳定作用同样适用于与视网膜疾病相关的视紫红质突变体，表明它们有潜力作为治疗药物。
“未来，我们希望能对这些初步纳米体进行体外进化，”UCI医学院的研究员和项目科学家Arum Wu博士表示。“我们还将评估未来纳米体在RP基因治疗中的安全性和有效性。”
研究人员希望提升纳米体识别其他物种（包括小鼠）视紫红质的能力，目前已有多种adRP的临床前模型可供使用。他们还计划利用这些纳米体，解决视紫红质从无活性状态到完全配体激活状态的关键中间状态的结构性问题。
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